Por: Maria Camila Gonzalez Mosquera

En un avance médico sin precedentes, un bebé en el Children’s Hospital of Philadelphia se convierte en el primer humano con terapia genética CRISPR personalizada, abriendo una nueva era en la medicina.

En el reconocido Children’s Hospital of Philadelphia, un equipo de médicos ha logrado un hito histórico en la medicina genética. Bajo la dirección de los doctores Kiran Musunuru y Rebecca Ahrens-Nicklas, un bebé ha recibido la primera terapia de edición genética CRISPR-Cas9 diseñada específicamente para su ADN. Este procedimiento no solo es pionero por su personalización, sino también por su potencial para salvar vidas, tratando una enfermedad genética rara y mortal que el pequeño paciente padecía.

El bebé, cuya identidad se mantiene en reserva para proteger su privacidad, estaba en una situación crítica debido a su condición genética. La Dra. Rebecca Ahrens-Nicklas, especialista en genética médica pediátrica, supervisó el tratamiento clínico, mientras que el Dr. Kiran Musunuru, experto en medicina genómica, fue el encargado de diseñar la terapia que corregiría la mutación genética del bebé.

El procedimiento consistió en una edición precisa del genoma del bebé, utilizando la tecnología CRISPR-Cas9 para modificar específicamente las células afectadas por la mutación. Esta técnica, que hasta ahora se había utilizado principalmente en investigaciones y tratamientos más generalizados, marca un avance significativo al aplicarse de manera tan personalizada y directa en un ser humano.

Este tratamiento no solo representa una esperanza de vida para el bebé, sino que también establece un precedente importante para el futuro de la medicina personalizada. La capacidad de adaptar las intervenciones médicas a las características genéticas individuales podría revolucionar el tratamiento de muchas otras enfermedades genéticas y complejas. Este caso en el CHOP demuestra el potencial transformador de la genética y la biotecnología en la práctica médica contemporánea.